Hemofili A tedavisi için geliştirilen gen tedavisinin İzmir'deki faz 3 çalışmasında başarıya ulaşıldı

ABD merkezli bir ilaç firmasının Hemofili A hastaları için geliştirdiği gen tedavisi, Faz 3 çalışması kapsamında Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesindeki 8 hastaya başarıyla uygulandı.

Sağlık 02.09.2021, 10:48 yavuzer yılmaz
13
 Hemofili A tedavisi için geliştirilen gen tedavisinin İzmir'deki faz 3 çalışmasında başarıya ulaşıldı
banner10

Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, AA muhabirine, hemofilinin kanın pıhtılaşmamasından kaynaklanan ve hayat boyu devam eden bir gen hastalığı olduğunu söyledi.

Ege Üniversitesinin 30 yıldan bu yana bünyesinde kurulan merkeziyle gen hastalıkları konusunda önemli çalışmalar yaptığını aktaran Kavaklı, "Geçen yıl uluslararası ilaç firmasının Hemofili B hastaları için geliştirdiği ve kanın pıhtılaşmasını sağlayan gen tedavisini 4 hastamıza uygulamıştık. Bu bilimsel çalışmamız başarılı sonuçlar verdi. Bu yıl da ABD'deki üniversitelerle birlikte Hemofili A hastalarına yönelik faz 3 çalışması kapsamında Türkiye'de 8 hastaya gen tedavisi uyguladık." dedi.

Kavaklı, bebekliklerinden bu yana takip ettikleri 20 hasta üzerinde tarama yaptıklarını, gen tedavisi için 8 hastanın uygun olduğunu belirlediklerini aktardı.

Hemofili A hastalarına içinde "faktör 8 geni" bulunan virüsün enjekte edildiğini dile getiren Kavaklı, şu bilgileri verdi:

"Hastalarımıza başarılı bir şekilde gen tedavisi uyguladık. Hastanın kilosuna göre damar yoluyla 4 saat boyunca hastamıza veriyoruz. Hastamız bir gün boyunca hastanede kalıyor. Bu tedavi hastalara bir kez uygulanıyor. Uyguladığımız gen tedavisiyle kişilerin genlerini değiştiriyoruz, kalıcı iyileşme sağlıyoruz. Yaşları 18-25 yaşında değişen hastalarımız 2 aydır ilaç kullanmıyorlar. Hastalarımız bundan önce haftada 3 kez faktör denilen ilaçları kullanmak zorundaydı. Gen tedavisini düzenledikten sonra damar yoluyla ilaç kullanma gereksinimleri kalmadı. İşlerine ve hayatlarına devam ediyorlar. Evde hasta olarak yatmıyorlar."

Çalışmalarda tedavinin herhangi bir yan etkisinin tespit edilmediğini bildiren Prof. Dr. Kavaklı, yöntemin ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onay almasının ardından dünya genelindeki yaklaşık 5 bin Hemofili A hastasına uygulanabilir duruma geleceğini ifade etti.

Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak ise Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve ekibinin geçen yıl da bir ilke imza atarak Hemofili B hastalığı için gen tedavisine yönelik uluslararası projenin bir parçası olduğunu, bu yıl projenin bir adım ileriye taşındığını kaydetti.

Yorumlar (0)
20
açık
Puan Durumu
Takımlar O P
1. Trabzonspor 37 81
2. Fenerbahçe 37 70
3. Konyaspor 37 67
4. Başakşehir 37 62
5. Alanyaspor 37 61
6. Beşiktaş 37 58
7. Antalyaspor 37 58
8. Karagümrük 37 57
9. Adana Demirspor 36 52
10. Kasımpaşa 37 50
11. Hatayspor 37 50
12. Sivasspor 36 48
13. Galatasaray 36 48
14. Kayserispor 37 47
15. Giresunspor 37 45
16. Gaziantep FK 37 43
17. Rizespor 36 36
18. Altay 37 34
19. Göztepe 37 28
20. Ö.K Yeni Malatya 37 20
Takımlar O P
1. Ankaragücü 35 67
2. Ümraniye 35 67
3. Bandırmaspor 35 61
4. İstanbulspor 35 59
5. Erzurumspor 35 58
6. Eyüpspor 35 54
7. Manisa Futbol Kulübü 36 49
8. Tuzlaspor 35 49
9. Samsunspor 35 48
10. Gençlerbirliği 35 48
11. Keçiörengücü 35 48
12. Boluspor 35 47
13. Denizlispor 35 46
14. Altınordu 35 45
15. Adanaspor 35 45
16. Bursaspor 35 41
17. Kocaelispor 35 41
18. Menemen Belediyespor 35 38
19. Balıkesirspor 35 12
Takımlar O P
1. M.City 37 90
2. Liverpool 36 86
3. Chelsea 36 70
4. Tottenham 37 68
5. Arsenal 36 66
6. M. United 37 58
7. West Ham United 37 56
8. Wolverhampton Wanderers 37 51
9. Leicester City 36 48
10. Brighton 37 48
11. Brentford 37 46
12. Crystal Palace 36 45
13. Aston Villa 36 44
14. Newcastle 36 43
15. Southampton 36 40
16. Everton 36 36
17. Leeds United 37 35
18. Burnley 36 34
19. Watford 37 23
20. Norwich City 37 22
Takımlar O P
1. Real Madrid 37 85
2. Barcelona 37 73
3. Atletico Madrid 37 68
4. Sevilla 37 67
5. Real Betis 37 64
6. Real Sociedad 37 62
7. Villarreal 37 56
8. Athletic Bilbao 37 55
9. Osasuna 37 47
10. Celta Vigo 37 46
11. Valencia 37 45
12. Rayo Vallecano 37 42
13. Espanyol 37 41
14. Getafe 37 39
15. Elche 37 39
16. Granada 37 37
17. Mallorca 37 36
18. Cadiz 37 36
19. Levante 37 32
20. Deportivo Alaves 37 31